Subretinale Gentherapie bei erblicher Netzhautdegeneration (RPE65-Mutations-assoziierte IRD)
Therapieentwicklung und Erfahrungsbericht der Universitäts-Augenklinik Bonn
Die Therapie mit Voretigen Neparvovec ist die erste und bislang einzige zugelassene Gentherapie am Auge zur Behandlung von Patienten mit einer autosomal rezessiv vererbten Netzhautdegeneration aufgrund von biallelischen Mutationen im RPE65-Gen. In der Universitäts-Augenklinik Bonn wurden bisher 18 Patienten behandelt, davon neun beidseits, entsprechend 27 Augen insgesamt. Der längste Nachbeobachtungszeitraum beträgt aktuell 22 Monate. Prof. Birgit Lorenz, Priv.-Doz. Dr. Philip Herrmann und Prof. Frank G. Holz geben einen Überblick über Therapieentwicklung und Erfahrungen am Zentrum für okuläre Gentherapie der Universitäts-Augenklinik Bonn.

