Gentherapie gegen erblichen Sehverlust entwickeln

VonRedaktion

Prof. Dr. Dr. Axel Schambach, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH), erhält zum zweiten Mal den „Proof of Concept Grant“ für seine Pionierforschung zum Usher-Syndrom. Neben dem allmählichen Verlust des Sehvermögens leiden Betroffene auch an hochgradiger Taubheit und Gleichgewichtsstörungen. Verantwortlich dafür ist eine Mutation in dem Gen MYO7A. Der Molekularmediziner möchte eine gesunde Kopie des defekten Gens direkt in das Auge einbringen und so eine drohende Erblindung verhindern.

Im Projekt EuroVision wollen die Forschenden unmittelbar an den Ursachen ansetzen und eine gesunde Variante des Gens MYO7A direkt auf die Netzhaut bringen. Das geschieht mit einem sogenannten viralen Vektor, umgangssprachlich auch Gentaxi genannt. „Da MYO7A ein sehr großes Gen ist, benötigen wir sozusagen ein Gentaxi mit großem Kofferraum“, erklärt der Molekularmediziner. Das Forschungsteam nutzt daher Lentivirale Vektoren (LV), die eine große Menge an Genmaterial tragen können, ohne sie unterwegs zu verlieren. Das LV-System wurde im Projekt iHEAR entwickelt und im Projekt MY-O-SENSES so verbessert, dass es möglichst sicher und effektiv ist. Das Gentaxi wird per Mikroinjektion ins Auge verabreicht und soll das therapeutische Gen zielgenau in die Netzhaut bringen, die das Innere des Auges wie eine Tapete auskleidet.

Das Projekt EuroVision ist eine Kooperation des MHH-Instituts für Experimentelle Hämatologie mit dem Institut für Entwicklungsbiologie und Neurobiologie und dem Institut für Zoologie der Johannes Gutenberg Universität Mainz, der Klinik für Augenheilkunde der Ludwig-Maximilians-Universität München und dem Institut für Tierphysiologie und Genetik der Akademie der Wissenschaften der Tschechischen Republik.

Quelle: Medizinische Hochschule Hannover

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