Retinale Gentherapie: Neue Aspekte durch klinische Studienergebnisse

Aktuelle Ansätze zur Optimierung gentherapeutischer Effekte
Die Ergebnisse der ersten gentherapeutischen klinischen Studien an Patienten mit schwerer frühkindlicher Netzhautdegeneration aufgrund von Mutationen im RPE65-Gen liegen vor und geben Grund zur Hoffnung, dass in absehbarer Zeit effektive Therapien für eine ganze Reihe verschiedener erblicher Netzhauterkrankungen zur Verfügung stehen. Allerdings zeigen die Daten auch, dass die durchaus euphorisch bewerteten Ergebnisse aus präklinischen Studien an Tiermodellen nicht eins zu eins in die Klinik transferiert werden konnten. Die Gründe hierfür sind vielfältig. Prof. Knut Stieger und Prof. Birgit Lorenz (Gießen) problematisieren die Ursachen für die mangelnde Übertragbarkeit als Basis für die Identifikation aktueller klinischer Herausforderungen sowie die Erforschung neuer Wege zur Optimierung der gentherapeutischen Effekte.

Mehr dazu im AUGENSPIEGEL März 2016.

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