Gentherapie zur Behandlung der nAMD: das TargetAMD-Projekt

Das TargetAMD-Projekt ist ein von der Europäischen Union gefördertes Projekt, das die Entwicklung eines gentherapeutischen Ansatzes zur Behandlung der nAMD verfolgt. Das Konsortium besteht aus 13 Partnern aus acht Ländern der EU und der Schweiz. In diesem Gremium sind Experten aus verschiedenen Gebieten der Ophthalmologie und Gentherapie vereint, mit dem Ziel eine erfolgreiche klinische Studie der Phase Ib/IIa durchzuführen. Dr. rer. nat.  Martina Kropp und die Projektkoordinatorin Prof. Gabriele Thumann (Genf) stellen das Projekt vor.

Fortschritte in der medizinischen Forschung und eine exzellente medizinische Versorgung in den westlichen Industriestaaten haben in den vergangenen Jahrzehnten zu einem kontinuierlichen Anstieg der Lebenserwartung geführt. Diese positive Entwicklung hat aber auch eine Steigerung altersbedingter Krankheiten zur Folge, bei denen bislang erfolgreiche Therapiestrategien fehlen. In der Ophthalmologie ist hier vor allem die Altersbedingte Makuladegeneration (AMD) zu nennen. In Deutschland stehen knapp 50 Prozent der Erblindungen in einem ursächlichen Zusammenhang mit der AMD; 2012 waren 1.608.000 Menschen von AMD betroffen, bis zum Jahr 2030 soll diese Zahl noch um weitere 32,5 Prozent steigen (DOG-Weissbuch 2012). Etwa 85 Prozent der Patienten werden an der eher langsam fortschreitenden avaskulären AMD (aAMD) leiden, aber 15 Prozent der Patienten werden an der neovaskulären Form (nAMD) erkranken, die unbehandelt innerhalb von nur zwei Jahren zur Erblindung führen kann (van Lookeren Campagne et al. 2014).

Zwar existieren mittlerweile Therapiestrategien zur Behandlung der nAMD wie die Behandlung mit kompletten VEGF-Antikörpern oder Fragmenten von Antikörpern, die ein Fortschreiten der choroidalen Neovaskularisationen verhindern können – aber alle Wirkstoffe weisen eine relativ kurze Halbwertszeit auf, so dass die Patienten im Schnitt alle sechs Wochen in einer Klinik oder Praxis eine intravitreale Injektion erhalten müssen. Dieses Vorgehen ist aufwändig, teuer und jedes Mal mit den typischen Risiken einer intravitrealen Injektion verbunden. Aus diesem Grund wird weltweit an alternativen Therapien geforscht, die den aktuellen Goldstandard im besten Fall ersetzen können.

Mehr dazu im AUGENSPIEGEL Januar 2016.

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