Optimierte AAV-Vektoren für intravitreale Gentherapie
Allein fünf Millionen Menschen weltweit leiden an angeborenen Netzhautdystrophien, die schon in frühen Jahren zur Erblindung führen können. Um die dafür ursächlichen Gendefekte zu kompensieren, sind zunehmend gentherapeutische Ansätze in der Entwicklung. Ein internationales Wissenschaftlerteam konnte nun AAV-Vektoren gentechnisch so optimieren, dass sich die Therapeutika risikoärmer als bislang in die defekten Zellen schleusen lassen: die neuen Vektoren erreichen die Fotorezeptoren, nachdem sie in den Glaskörper appliziert wurden, teilt das Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU) mit.

