Gentherapie verbessert Sehvermögen bei angeborener Erblindung
Die Injektion von Genen unter die Netzhaut kann bei Menschen mit Leberscher kongenitaler Amaurose (LCA) die retinale Funktion verbessern. Dies zeigen erste Studienergebnisse zweier Arbeitsgruppen aus England und den USA. So habe sich das Sehvermögen eines fast blinden 18-jähriger Briten nach der Gentherapie verbessert, wie visuelle Mobilitätstest nachweislich gezeigt hätten, berichteten Wissenschaftler des University Colleges London und des Moorfields Eye Hospitals in London im New England Journal of Medicine.
Bei der Gentherapie wurde das intakte Gen RPE65 mit einer viralen Genfähre in einer Flüssigkeit unter die Netzhaut gespritzt. Vor der Operation habe der betroffene Patient extrem schlecht sehen können, vor allem bei Nacht. Dann sei es ihm einzig möglich gewesen, extrem helles Licht von vorbeifahrenden Autos zu erkennen. Nach dem gentherapeutischen Eingriff habe er das Straßenpflaster, den Bordstein und Straßenmarkierungen sehen können, gaben die Mediziner an. Howarth ist einer von drei Patienten, die sich der Operation unterzogen. Bei den anderen Patienten stellte sich keine Besserung ein. In einer weiteren Studie sollen nun acht- bis 16-Jährige behandelt werden. Auch in den USA sind erstmals drei Amaurose-Patienten mit der Gentherapie behandelt worden. Bei allen drei Patienten wurde die Netzhaut zumindest lichtempfindlich.
Bei der angeborenen Leberschen Amaurose ist unter anderen das Gen RPE65 mit dem Bauplan für ein Eiweiß im Retinapigment mutiert. Unklar ist nach Angaben der britischen Forscher, ob der Erfolg der Gentherapie ausschließlich auf der Synthese des RPE65-Eiweißes beruht. Das Protein regeneriert das Sehpigment Rhodopsin.