10. NCL-Forschungspreis verliehen

Die Neuronalen Ceroid Lipofuszinosen (NCL) sind die häufigsten Formen neurodegenerativer Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter. Die Erkrankung ist bisher nicht heilbar und nimmt einen tödlichen Verlauf. Zur Unterstützung der NCL-Forschung vergeben die Joachim Herz Stiftung und die NCL-Stiftung seit 2017 gemeinsam den mit 50.000 Euro dotierten Forschungspreis.

Mit dem 10. NCL-Forschungspreis wurde Dr. Monther Abu-Remaileh von der Stanford University, USA, für sein Projekt „CLN3 metabolic function: from basic discovery to biomarker development“ ausgezeichnet. Das Projekt hat zum Ziel, Biomarker zur Unterstützung von Diagnose und Therapie der juvenilen NCL, auch CLN3 genannt, zu entwickeln. Monther Abu-Remaileh und seine Arbeitsgruppe konnten in CLN3 erkrankten Zellen eine massive Anhäufung spezifischer Stoffwechsel-Abbauprodukte feststellen. Wird die normale CLN3-Funktion wiederhergestellt, ist ein Genesen der Zellen zu beobachten. In präklinischen Untersuchungen wollen die Forscher nun überprüfen, ob die Menge dieser Stoffwechselabbauprodukte in den Zellen als signifikanter Biomarker für die CLN3-Erkrankung dienen kann.

„Einen spezifischen und exakt bestimmbaren Biomarker für CLN3 zur Verfügung zu haben, wäre ein Durchbruch und brächte die Therapie-Entwicklung für diese Erkrankung ein großes Stück voran“, so Dr. Frank Stehr, Vorstand der NCL-Stiftung. Mit Hilfe des Preisgeldes soll die prämierte Forschungsidee an der Stanford University von Dr. Monther Abu-Remaileh und seiner Arbeitsgruppe umgesetzt werden.

Über das Forschungsprojekt

Biomarker für NCL und besonders für die mit am häufigsten auftretende Form CLN3 zur Verfügung zu haben, ist bis heute ein ungedeckter medizinischer Bedarf. Sie sind jedoch unerlässlich, um als Indikatoren den Verlauf und den Erfolg von Therapien während der Medikamentenentwicklung beurteilen zu können. Monther Abu-Remaileh und seine Arbeitsgruppe konnten in CLN3 erkrankten Zellen eine massive Anhäufung spezifischer Stoffwechsel-Abbauprodukte feststellen. Wird die normale CLN3-Funktion wiederhergestellt, ist ein Genesen der Zellen zu beobachten. In präklinischen Untersuchungen wollen die Forscher nun überprüfen, ob diese Menge Stoffwechsel-Abbauprodukte in den Zellen als signifikanter Biomarker für die CLN3-Erkrankung dienen können.

Seit 2017 fördert die Joachim Herz Stiftung die wissenschaftliche Arbeit der NCL-Stiftung. Mit der Förderung werden u.a. die NCL-Forschungspreise sowie Wissenschaftstagungen und ein neues Förderinstrument zur Finanzierung einer Postdoktoranden-Stelle unterstützt. Somit wird sowohl die NCL-Forschung gestärkt als auch der wissenschaftliche Austausch gefördert, dem im Falle seltener Erkrankungen, zu der auch die Kinderdemenz gehört, eine besondere Bedeutung zukommt.

Quelle: NCL-Stiftung