Studie: Hoffnung für LHON-Patienten

In der ersten großen randomisierten Studie wurde der bereits bekannte Wirkstoff Idebenone bei mitochondrialen Erkrankungen an Patienten mit Leberscher Hereditärer Optikus-Neuropathie (LHON) getestet. Wie die Universität München mitteilte, kann der Wirkstoff vor dem Verlust der Sehschärfe schützen und zur Verbesserung der Sehkraft beitragen, so das Ergebniss der Studie unter Leitung des LMU-Mediziners Professor Dr. Thomas Klopstock vom Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik der LMU und des britischen Forschers Professor Patrick Chinnery von der University of Newcastle.

Bei mitochondrialen Erkrankungen – sie sind meist genetisch bedingt – ist die Energieproduktion der Zellen stark eingeschränkt. Als eine der häufigsten dieser Erkrankungen gilt die bisher nicht therapierbare Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON). Sie tritt bei bis dahin gesunden jungen Erwachsenen (meist Männern) zwischen 15 und 35 Jahren auf und schränkt das Sehen so stark ein, dass die Patienten weder lesen noch fernsehen noch am Computer arbeiten können. Die meisten bleiben blind für das zentrale Sehen.

Unter Leitung des LMU-Mediziners Professor Dr. Thomas Klopstock vom Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik der LMU und des britischen Forschers Professor Patrick Chinnery von der University of Newcastle wurde Idebenone in der ersten großen randomisierten Studie bei mitochondrialen Erkrankungen an LHON-Patienten getestet. Prof. Klopstock: „Die Substanz ist ein synthetischer Abkömmling des körpereigenen Coenzyms Q10 und als wirksames Antioxidans bekannt. Idebenone wurde 55 LHON-Patienten über ein halbes Jahr verabreicht, während 30 Patienten ein Placebo erhielten. Wir verzeichneten eine merkliche Besserung bei einem Teil der Patienten. Von den Patienten, die zu Studienbeginn keinen Buchstaben auf einer Sehtafel erkannten, konnten unter Idebenone 7 von 25 Patienten wieder mindestens fünf Buchstaben in Reihe lesen – was aber keinem der Patienten in der Placebo-Gruppe gelang.“

LHON ist eine mütterlicherseits vererbte Erkrankung bestimmter Zellen in der Netzhaut und dem Sehnerv. Sie führt innerhalb weniger Monate nach den ersten Symptomen zur schweren Beeinträchtigung des zentralen Sehens. Das Verschwimmen des zentralen Blickfeldes und ein Verblassen der Farben sind die ersten Anzeichen dieser neuro-ophthalmologischen Krankheit. Die Symptome zeigen sich zuerst in einem Auge, im zweiten meist einige Monate danach. LHON tritt bei einem von ca. 30.000 Menschen auf.

Die Schweizer Hersteller-Firma Santhera Pharmaceuticals habe die Studie maßgeblich gefördert und nun eine Zulassung des Medikaments für die Indikation LHON auf dem europäischen Markt beantragt. Prof. Klopstock: „Der Einsatz ist schon vor dem Auftreten der ersten Symptome vorstellbar, weil wir die Genträger identifizieren können und Idebenone praktisch frei von Nebenwirkungen ist. Vorstellbar ist auch der Einsatz bei anderen Erkrankungen mit eingeschränkter Mitochondrien-Funktion wie etwa Morbus Parkinson – und Altern an sich.“

Das vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) geförderte Deutsche Netzwerk für mitochondriale Erkrankungen (mitoNET), dessen Sprecher Prof. Klopstock ist, habe mit seinem Patientenregister wesentlich zum Gelingen der Studie beigetragen.

Publikation:
„A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber´s hereditary optic neuropathy“;
Thomas Klopstock et.al;
Brain online, 25. Juli 2011;
Doi: 10.1093/brain/awr170

Quelle: idw