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Kurznachrichten

01/2017:

Signifikante Sehverbesserungen bei erblindeten Menschen

In einem Übersichtsartikel, der in der Fachzeitschrift „Science Translational Medicine“ publiziert wurde, berichtet ein internationales Forschungsteam unter der Leitung Prof. Hendrik Scholl, dem neuen Chefarzt der Augenklinik des Universitätsspitals Basel, über den gegenwärtigen Forschungsstand in der Therapie von erblichen Netzhautdegenerationen und weist auf einen Durchbruch in der Therapie hin: Bei erblindeten Patienten konnten signifikante Sehverbesserungen erzielt werden konnten: Denn dank der genauen Kenntnis der molekularen Mechanismen lässt sich das Sehpigment pharmakologisch wiederherstellen. Das Medikament (Zuretinol Acetate) wurde in einer ersten Phase bereits erfolgreich getestet. Nun wird die Wirkung in einer weltweiten Phase-3-Studie unter der Leitung von Prof. Scholl weiter erforscht.

Der Übersichtsartikel beschreibt auch die Erkenntnis, dass ein defektes Gen in der Netzhaut ersetzt werden kann, indem virale Träger die überlebenden Zellen mit einem gesunden Gen versorgen. Solche Gentherapien sind bereits mehrfach erfolgreich bei Netzhauterkrankungen angewandt worden. Damit solche Therapien breiteren Einsatz erfahren, müssen entsprechende Therapeutika direkt in den Glaskörper des Auges gespritzt werden. Hierbei sind wesentliche Fortschritte erzielt worden.

Eine völlig neuartige Therapiemethode hat auch Prof. Botond Roska vom mit der Universität Basel assoziierten Friedrich Miescher Institut entwickelt. Ihm gelang es, nicht-lichtempfindliche Zellen mittels Optogenetik lichtempfindlich zu machen. Dafür wird ein Photoswitch-Gen über einen viralen Träger in den Glaskörperraum gespritzt. Um dieses Verfahren weiterzuentwickeln, soll in Kürze eine Phase 1-Studie mit Patientinnen und Patienten starten.

Scholl berichtet in seinem Artikel nicht nur über Erfolge in der Gen-, sondern auch in der Stammzelltherapie. Solche Fortschritte wurden möglich, weil sich die Netzhaut mit neuen bildgebenden Methoden etwa 100-fach besser aufgelöst darstellen lässt als beispielsweise mit einer Magnetresonanztomografie (MRT) oder einer Computertomografie (CT). Damit lassen sich Zellen, die Lichtsignale in elektrische Signale umwandeln, neuerdings am lebenden Menschen einzeln darstellen. Auf diese Weise können neueste Therapieentwicklungen der Gen- und Stammzelltherapie speziell am Auge getestet werden.

Aktuell sind Mutationen in 256 Genen bekannt, die zu unbehandelbaren Erkrankungen der Netzhaut führen können. Netzhautdegenerationen sind in Mitteleuropa im Altersegment der 20- bis 60-Jährigen die häufigste Erblindungsursache.

Scholl HPN, Strauss RW, Singh MS, Dalkara D, Roska B, Picaud S, Sahel JA. Emerging therapies for inherited retinal degeneration. Science Translational Medicine 07 Dec 2016: Vol. 8, Issue 368, pp. 368rv6. DOI: 10.1126/scitranslmed.aaf2838

Quelle:
Universitätsspital Basel
http://www.unispital-basel.ch